Într-un studiu revoluționar desfășurat de cercetători de la Universitatea din Tel Aviv, în colaborare cu o echipă internațională de oameni de știință, a fost identificată o moleculă de ARN capabilă să oprească deteriorarea celulelor nervoase care provoacă paralizia la pacienții cu scleroză laterală amiotrofică (ALS), relatează Times of Israel.
Ce au descoperit
Specialiștii speră ca această descoperire să deschidă noi direcții de tratament pentru persoanele afectate de această boală fatală.
Unul dintre coordonatorii studiului este Dr. Ariel Ionescu, israelian de origine română.
„Atunci când am introdus o anumită moleculă de ARN în celulele umane și în modelele animale pentru ALS, celulele nervoase au încetat să se mai deterioreze și chiar au început să se regenereze”, a explicat Prof. Eran Perlson de la Facultatea de Medicină și Școala #Sagol de Neuroștiințe de la Universitatea din Tel Aviv.
Studiul lor, publicat recent în revista peer-reviewed Nature Neuroscience, deschide o nouă cale de tratare a bolii.
"Am vrut să ajungem la rădăcina problemei cauzelor ALS, pentru a permite dezvoltarea unor medicamente eficiente pentru această boală incurabilă", a spus Perlson. Echipa a folosit șoareci modificați genetic pentru a servi drept "înlocuitor biologic" al bolii.
Cercetarea a fost condusă de Dr. Ariel Ionescu, Dr. Lior Ankol și managerul laboratorului Tal Pery Gradus, în colaborare cu Dr. Amir Dori, neurolog principal și șef al Unității de Boli Neuromusculare la Sheba Medical Center. Participanți suplimentari au inclus cercetători de la Institutul Weizmann de Știință, Universitatea Ben-Gurion din Negev și instituții de cercetare din Franța, Turcia și Italia.
Despre boală
SLA, uneori numită boala Lou Gehrig, este o afecțiune neurodegenerativă fatală care afectează neuronii motori — celulele nervoase care controlează mișcarea mușchilor. În timp, boala provoacă paralizie treptată a tuturor mușchilor din corp.
Pacienții își pierd de obicei capacitatea de a merge, vorbi, înghiți și respira, devenind adesea complet paralizați în timp ce abilitățile cognitive rămân intacte.
"Majoritatea pacienților mor în termen de trei până la cinci ani de la diagnostic, din cauza paraliziei mușchilor diafragmei și insuficienței respiratorii", a spus Perlson.
În prezent, există aproximativ 600 de pacienți cu SLA în Israel, potrivit Efrat Carmi, CEO al IsrALS, Asociația Israeliană de Cercetare.
În SLA, joncțiunile neuromusculare, unde fibrele nervoase se întâlnesc cu celulele musculare și transmit semnale electrice de la creier către mușchi, sunt perturbate.
Perlson a afirmat că mecanismele moleculare care stau la baza acestor leziuni au rămas necunoscute până în prezent.
MicroARN-ul care cauzează probleme la pacienții cu această boală
Studiul actual continuă cercetările din laboratorul lui Perlson despre microARN-uri, moleculele mici care reglează traducerea proteinelor și joacă un rol important în multe alte procese celulare.
Într-un studiu anterior, Perlson și echipa sa au descoperit că o proteină numită TDP-43 a format grupuri toxice la vârful nervului, acolo unde se întâlnește cu mușchiul.
În corpurile sănătoase, TDP-43 ajută la reglarea modului în care proteinele sunt produse în celule.
Dar în ALS, devine instabilă. Pentru a afla de ce se întâmplă acest lucru, cercetătorii au studiat țesuturi de la pacienți cu SLA, șoareci care imită boala și culturi de celule stem umane.
Experimentele lor au arătat că celulele musculare produc molecule minuscule de ARN numite microARN-126.
Celulele musculare le trimit apoi în bule minuscule, numite vezicule, peste mica spațiu dintre celulele nervoase și cele musculare.
Aceste microARN-uri acționează ca mesageri care indică celulelor nervoase când să înceteze producerea TDP-43. Fără microARN, TDP-43 continuă să se acumuleze și devine toxic.
"Am descoperit că în ALS, mușchiul produce o cantitate mai mică de microARN-126", a spus Ionescu. Scăderea acestui microARN-uri duce la o creștere a periculosului TDP-43.
Comentează